核酸递送类关键辅料DLin-MC3-DMA作为一款可电离化阳离子脂质并且具有低毒高效的特性被广大药研朋友所青睐，本期文章AVT小编就来给大家浅析一下这款被青睐的阳离子脂质DLin-MC3-DMA吧！
阳离子脂质体的功能活性与所用阳离子脂质的pKa值特别相关，pKa在6.2~6.5间的阳离子脂质能够带来非常高效的基因沉默效果。而在众多合成的候选者中，DLin-KC2-DMA效果优于DLin-DMA，而DLin-MC3-DMA表现更为出众，与DLin-DMA相比肝组织细胞内的基因沉默活性提高三个数量级，DLin-MC3-DMA-LNP的ED50进一步降低且毒性不增加，因此有了其在Onpattro中的成功应用，成为Alnylam对于siRNA递送技术的关键，是制备肝脏靶向siRNA/LNP系统的“标准”脂质材料。 AVT的核酸递送类关键辅料DLin-MC3-DMA有什么特性？中国澳门mRNA领域DLin-MC3-DMA规模生产
阳离子纳米脂质体与带负电的基因通过静电作用形成纳米脂质体-基因复合物，此复合物因阳离子纳米脂质体的过剩而带正电；带正电的纳米脂质体-DNA复合物由于静电作用吸附于带负电的细胞表面，然后通过与细胞膜融合或细胞的内吞作用进入靶细胞。在细胞内，阳离子纳米脂质体-基因复合物发生分离，基因进一步被转运到细胞核内，并在细胞核内转录和翻译，产生目的基因编码的蛋白质。阳离子脂质体可用于介导许多组织细胞的基因转移，既可转染体外培养细胞，也可转染体内组织细胞。DC-Chol/DOPE脂质体和DMRIE/DOPE脂质体在美国和英国已用于基因zhi疗的临床试验。目前阳离子纳米脂质体-DNA复合物的实际应用课题主要有**、神经系统疾病、肺部和呼吸道疾病、炎症等方面。
中文名称：DLin-MC3-DMA|化学名称：4-(N,N-二甲基氨基)丁酸（二亚油基）甲酯(6Z,9Z,28Z,31Z)-heptatriacont-6,9,28,31-tetraene-19-yl4-(dimethylamino)butanoate|分子式：C43H79NO2|CAS号：1224606-06-7|用途：阳离子脂质体|性状：无色至淡黄色油状液体|纯度：98%|溶解性：不溶于水，易溶于DMSO、甲醇、乙醇。|分子量：642.09|保存条件：-20℃|注意事项：避免与强酸、强碱、强氧化性物质接触|货号：002006 徐汇区脂质新材料DLin-MC3-DMA理化性质去哪里购买DLin-MC3-DMA？
核酸递送类关键辅料DLin-MC3-DMA可电离化阳离子脂质
核酸递送类关键辅料DLin-MC3-DMA作为一款可电离化阳离子脂质并且具有低毒高效的特性被广大药研朋友所青睐，本期文章AVT小编就来给大家浅析一下这款被青睐的阳离子脂质DLin-MC3-DMA吧！
DLin-MC3-DMA具有独特的pH依赖性电荷可变特性：酸性条件下呈正电性，而生理pH条件下呈电中性。因此，核酸在酸性条件下被包裹，形成的脂质体在血液中则具有很小的正电荷密度，即很低的细胞毒性。并且DLin-MC3-DMA阳离子脂质体因具有正电性可增加粒子在体内的溶酶体逃逸，提高转染效率，而又不易被巨噬细胞吞噬。利用这些特性，DLin-MC3-DMA制备的阳离子脂质体在siRNA 递送方面具有“低毒高效”的出色表现。
阳离子脂质体可用于介导许多组织细胞的基因转移，既可转染体外培养细胞，也可转染体内组织细胞。DC-Chol/DOPE脂质体和DMRIE/DOPE脂质体在美国和英国已用于基因zhi疗的临床试验。目前阳离子纳米脂质体-DNA复合物的实际应用课题主要有**、神经系统疾病、肺部和呼吸道疾病、炎症等方面。
1**方面的应用阳离子纳米脂质体已用于介导**的基因zhi疗，动物实验或临床实验都取得了一定的效果。2肺部和呼吸道疾病中的应用肺有一个很大的上皮表面，在阳离子纳米脂质体体内基因转移过程中，肺是目的基因表达水平较高的靶qi官。气管内滴注或气雾剂给药可绕过内皮屏障，使基因与呼吸道上皮细胞直接接触，转移给靶细胞。以肺与呼吸道为目标的基因zhi疗逐步引起了人们的重视。
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阳离子脂质分子在结构上由三个部分组成：一个或多个阳离子头部（head）、连接键（linker bond）和疏水尾部（hydrophobic tail）。
连接链的长度能影响阳离子脂质体与细胞膜的相互作用，从而影响转染活力。一般来说，带有长连接链的阳离子脂质体能增强与细胞膜的相互作用，转染效率高。连接键是类脂分子很重要的组成部分，它决定了阳离子脂质体的化学稳定性和生物可降解性。醚键和C-N键的化学稳定性较高，但不易被生物降解，一般不适用于体内实验；含有酯键的阳离子脂质体较易被生物降解，细胞毒性小，但它们的化学稳定性通常较差。通常采用的连接键是化学稳定性较高、但又可以生物降解的酰胺键和氨甲酰键等。
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AVT的核酸递送类关键辅料DLin-MC3-DMA有什么优势？中国澳门mRNA领域DLin-MC3-DMA规模生产
DLin-MC3-DMA具有独特的pH依赖性电荷可变特性：酸性条件下呈正电性，而生理pH条件下呈电中性。它在Onpattro中的成功应用，成为Alnylam对于siRNA递送技术的关键，是制备肝脏靶向siRNA/LNP系统的“标准”脂质材料。RNAi（RNAinterfering，RNA干扰）作为一种高xiao的序列特异性基因沉默技术在恶性**基因***领域引起了重点关注。其中，siRNA（smallinterferingRNA，小干扰RNA）是RNAi路径中的效应分子,能够特异性降解同源序列的mRNA，抑制特异**相关的基因表达，从而达到抑制**生长﹑侵袭和转移的目的”，是目前新药创制前沿研究的重要热点领域之一。由于siRNA自身的聚阴离子中心和强亲水性基团导致其不能通过被动运输而进入细胞质内，加之siRNA在细胞质内容易被核酸酶降解﹐使得外源性的siRNA并不能直接进入细胞质内发挥其功效。因此，寻找合适的运输载体是siRNA***的首要问题。中国澳门mRNA领域DLin-MC3-DMA规模生产
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